监管科学是一门旨在建立用于评估监管产品安全性、有效性、质量和性能的新工具、新标准或新方法的科学。2019年4月，国家药监局发布《关于实施中国药品监管科学行动计划的通知》，全面开启我国药品监管科学研究，2021年《国务院办公厅关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》等文件中均对我国药品监管科学发展提出了要求与规划。
为响应国家开展药品监管科学研究的号召，更好地满足上海医药产业的发展需求，上海药品审评核查中心（以下简称“中心”）基于多年的探索和积累，于2021年底正式成立创新与监管科学发展部，旨在关注当前实践挑战，着眼未来发展需要，开展系统性、前瞻性的研究及成果转化，推动模式创新与能力提升，服务行业创新发展，保障人民用药需求。
实践中优化工作模式，开展创新与监管科学研究
作为中心的新团队，创新与监管科学发展部在成立之初面临诸多挑战和未知。然而，正是这些挑战激发了部门成员的探索精神，推动他们在实践中逐步明确部门定位，不断完善工作模式。
创新与监管科学发展部部长陈一飞表示，一方面，在成立之初，独立的监管科学研究部门在国内同类机构中并没有现成经验与参考模式，另一方面，突破与发展本就是创新工作的底色，部门的独特定位必然带来很多挑战，但同时也赋予部门更大的探索空间和突破机会。“我们的工作并非孤立存在，而是要融入中心的整体工作与发展。无论是创新还是科研，都要扎根在本职工作的沃土之中。在推进科研和创新发展工作时，要求我们深入理解中心职责与发展目标，以中心的全局视角思考和推进工作。”谈及部门的主要工作，陈一飞将其概括为3个方面：
一是对中心监管科学学科建设的探索与发展。“实践中来实践中去”是中心监管科学研究发展中始终秉持的第一准则。中心的科研人员均是监管一线的药品审评检查员，研究课题来源于监管工作与行业发展中遇到的困难和挑战，研究成果直接面向实践转化。因此创新与监管科学发展部是在协助统筹中心各部门研究力量的基础上，推动科研工作的深入开展和跨条线融合。在研究范式的建立中，在研究工作的深入中，在“上海市标准化创新中心（生物医药）”的建设中，在高校教学基地的建设中，在博士后等高水平研究人才的培养中，中心的监管科学逐步从单独课题研究跨入到学科建设的新阶段。
二是对跨部门的技术支持和服务工作。颠覆技术和新兴产品的涌现，对监管服务能力提出了跨学科、跨领域的融合要求，部门积极参与跨部门的技术支持和服务工作，携手各部门共同以科学研究策源现代化监管能力提升，更好地应对挑战、服务行业，为中心的药品审评核查工作注入新的活力。
三是新任务的探索和孵化。医药行业的蓬勃发展，药品审评审批制度改革持续深化，中心一直致力于通过能力储备做好勇于承担新任务的准备，并将创新与监管科学发展部定位于承担新任务的“前沿线”。部门不仅要有探索与开展新任务的能力，更要有孵化可推广可复制工作方法的自觉。目前部门负责对新增“B证”持有人的生产许可检查。基于上海“B证”持有人创新产品较多的产业特点，通过沟通和协作，部门不断优化流程，为助推创新产品上市提供保障。
可以想见，这些对这个全新部门的期待与要求，对部门人员素养和团队协作能力都提出了极高的考验。事实上，中心也的确是克服种种困难全力支持创新与监管科学发展部的起步和发展。部门人员是来自各条线的业务骨干，业务专长覆盖GLP、GCP、GMP各领域，专业背景包括药学、化学、生物学，均为硕士研究生及以上学历，半数人员具有国外研究经历，既有丰富的药品审评核查经验，又有较高的创新科研素养，还有突出的综合协调能力。他们共同组成了一支高效、协作的团队，为部门的各项工作提供了智慧和动力。
“监管科学研究不是无源之水，不是无根之木。部门人员从原有的审评核查部门中独立出来，但仍会参与相关工作，这既有助于保持与一线工作的紧密联系，也为科研工作的开展提供宝贵的经验和思路。” 陈一飞说道。
标准创新研究，助推数字化转型
由于药品的特殊属性，国际上普遍采取严格的监管策略。同时，当代生物医药领域创新活跃且密集，如何通过新标准、新工具、新方法帮助行业解决合规焦虑，保障新兴技术的科学应用与健康发展，是监管科学的重要研究内容。
以生物医药行业的数字化转型为例，虽然业界关注度高，多数行业主体也已在探索实践，但总体成熟度还不够高，进展速度还不够快，合规焦虑、技术焦虑、数据焦虑客观存在。
在《药品生产数字化质量保证技术要求》团体标准中，中心首次提出“数字QA”的概念，借助数字技术的进步，将生产、检验和质量管理活动整体纳入更可靠的数据管理架构。该标准理念形成的学术论文得到国内外的广泛讨论认可。相关技术获得知识产权授权，并在上海市市场监管系统大数据分析应用大赛中连续两届取得优异成绩。
研究工作成果也在审评核查工作中得到转化与应用。新冠肺炎疫情期间，中心基于风险管理原则通过远程检查有力保证了药品检查工作的不断不乱，助力防疫药品的供给保障。
创新与监管科学发展部副部长、中心数智实验室主任曹萌博士说：“数字技术在药品生命周期的规范应用，可以提升药品质量、防控安全风险，有助于缩小持有人履职尽责能力与监管部门高期望值之间的差距。该领域的监管科学研究将促进现代化手段为患者带来更多的获益”。
2022年11月，中心挂牌“上海市标准化创新中心（生物医药）”，持续跟踪与分析生物医药科技关键创新和前瞻性领域，着力通过标准创新，识别产业共性关键问题，助推先进制造技术应用，促进创新技术应用转化。至2024年5月，中心已牵头或参与近30项团体标准的研究起草，涉及中药、生物药、化学药，包括研发、临床、生产、流通等环节，连续3年有研究成果获得“上海标准”荣誉，形成标准化示范影响力，在行业中辐射带动效应明显。
着眼未来挑战，全面夯实研究和创新能力
如今，随着生物医药行业的创新和突破，药品审评核查工作也在迎着挑战而发展。
陈一飞表示，在探索监管科学创新发展的道路上，创新与监管科学发展部将继续前行，以更加坚定的信念、更加开放的态度、更加务实的作风，与大家携手共进，共同助力医药产业的高质量发展。
具体而言，部门将进一步加强对前沿技术和新兴产品的研究和分析，持续优化研究重点和工作方法，紧跟国际发展，紧贴产业需求，为技术监管工作提供有力的支持与保障。
据悉，2023年至今，基于自身基础与产业前沿需求，中心逐渐在先进制造、数字化技术、合成生物学、细胞与基因药物、药械组合和创新核药等方向形成聚焦，已取得一些初步成果并在持续深化研究中，希望未来的研究成果可以为这些先进技术与新兴产品的技术监管提供理论基础与实践参考。
“在未来的工作中，我们有信心以更加稳健的步伐、更加昂扬的斗志，迎接更新的挑战，助力药品审评核查工作不断取得新的突破和成绩。” 陈一飞如是说。
中心在通过监管科学研究推动药品审评核查工作的质量和效率提升方面积极做出了探索实践，期待其在未来的工作中能够继续发挥专业优势和创新精神，推动药品监管科学的深入研究与发展，为上海医药产业提供强有力支撑，助力我国药品监管事业迈向更高水平。
（收稿日期 ：2024-06-06）
《上海医药》2024年第45卷第13期
封面人物（从左往右）：
第一排：曹萌、董正龙、陈一飞
第二排：葛渊源、周一萌、王佳静、廖萍、朱琪磊
