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成功防止严重细菌感染,免疫缺陷新疗法获得FDA批准
发布时间:2019-04-03
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本文转载自“药明康德”。

日前,专注于开发、生产和推广血浆衍生的生物制剂,治疗免疫缺陷疾病和预防特定传染病的生物医药公司ADMA Biologics宣布,FDA批准了其新型的静脉注射免疫球蛋白(IVIG)10% 制剂Asceniv(原RI-002)的上市申请,用于治疗原发性免疫缺陷(PIDD)的青少年(12岁至17岁)和成人患者。预计这款新药将在2019年下半年与患者见面。

PIDD是指由于遗传原因导致机体免疫系统部分功能缺失或失常。鉴于免疫系统的部分功能丧失,PIDD患者会更易于受到感染,并且感染后恢复过程更缓慢。据估计全世界有600万儿童和成人受到PIDD的困扰,包含了由350多种不同遗传因素造成的免疫缺陷。其中53%的患者体内生成抗体的机制出现缺陷,从而可能导致血清中免疫球蛋白水平的下降。为了预防感染,PIDD患者需要每月输液多克隆抗体免疫球蛋白。

RI-002是一款提纯自健康个体捐赠血浆的OVIG,它含有天然存在的来自供体血浆的多克隆抗体,也具有高水平的针对呼吸道合胞病毒(RSV)的中和抗体。

本次上市申请的获批是基于3期试验的积极数据。试验达到了其主要终点,即严重细菌感染(Serious Bacterial Infections, SBI)的发生几率。试验结果显示,PID患者在12个月内无一例SBI发生。次要终点包括第一次SBI发生和第一次严重感染的发生时间,使用抗生素的天数,需要停学和停止工作的天数,感染的类型,以及需要住院的几率。具体的试验结果发表在2016年的《Journal of Clinical Immunology》杂志上。

ADMA总裁和首席执行官Adam Grossman先生说:“作为一款新型的使用专利技术的IVIG,Asceniv得到FDA的批准,这对ADMA而言是个重要的成就,我们为此而感到激动。Asceniv将会是对现有疗法的必要补充,也能缓解美国当前IVIG制剂短缺的问题。Asceniv有潜力帮助大比例的25万名PIDD美国患者,特别在预防RSV感染方面值得与FDA及免疫学和传染病社区进行合作,以期进行进一步的临床评估。”